皮膚筋炎に伴う間質性肺炎モデルマウス作成プロジェクト

難病の病態解明へ、世界をリードする挑戦へ
京都大学大学院医学研究科 内科学講座 臨床免疫学教室
現在 23%
集まっている金額
¥712,000
参加人数
57人
募集終了まで
272日

皮膚筋炎は指定難病の一つですが、その中でも抗MDA5抗体陽性の症例は、急速に進行する間質性肺炎を高率に合併し、6ヶ月以内の致死率が最も高いことが知られています。  現在、抗MDA5抗体陽性皮膚筋炎に伴う間質性肺炎には、早期に複数の薬剤を併用した強力な免疫抑制治療を施すことで救命を図りますが、感染症など多くの副作用や後遺症を乗り越えなければならない上に、救命率も未だ十分とは言えません。

近年、世界的に流行する新型コロナウイルス感染症において見られる重篤な肺炎像や、炎症性サイトカインのプロファイリングが本疾患と非常に似ている事で注目されておりますが、残念ながら未だ真の病態は明らかにされていません。 病態解明や疾患特異的治療法の開発が遅れている大きな要因の一つは、本疾患の動物モデルがない事が挙げられます。致死的な疾患であることや、病変の首座が肺という重要臓器であるがゆえに、ヒトの組織を用いた研究・ヒトを対象にした治療研究にはどうしても限界があります。もし本疾患の特徴を捉えたモデル動物が存在すれば、この病気の病態解明や新規治療法の開発が大きく進むと期待されます。本研究では抗MDA5抗体陽性皮膚筋炎に伴う間質性肺炎モデルマウスを作成する事で、その病態探索と治療法開発のためのシーズ探索を目的としています。

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血豆様皮疹

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爪病変

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肺炎像

募集期間と使途

【目標金額】
3,000,000円

【募集期間】
2022年4月15日〜2023年3月31日

【募金の使途】
モデルマウスの作成・維持には多くの資金が必要です。
頂いたご寄付は、①モデルマウスの飼育・維持費用、②モデルマウスの病態解析のための試薬・物品の調達/拡充費用に使用させていただきます。本研究の取り組みの趣旨にご賛同・ご支援いただけますようお願い申し上げます。

抗MDA5抗体陽性急速進行性間質性肺炎とは

致死率が高い難病

抗MDA5抗体陽性例はアジア人において、間質性肺炎の併発率が非常に高く、特に急速進行性間質性肺炎に至り、呼吸不全のために命を落とすリスクの高い病態を呈することが知られるようになっています。既報では6か月死亡率は50%以上とされていましたが、当科の研究でも、従来の筋炎に対する一般的な治療法(ステロイド治療から開始し、病態が悪化するごとに治療を1つずつ強化していく方法)では救命率が悪いことが明らかになってきました。そこで、当科では抗MDA5抗体陽性例には可及的速やかに複数の免疫抑制薬を併用した治療プロトコールを適応することで予後が改善することを後方視研究で明らかにし、その有用性と安全性を前方視的研究で証明するため多施設共同研究を遂行中です。一方で多くの免疫抑制薬を併用する事で予期せぬ感染症を併発する事も経験されます。その治療も合わせると、入院期間が長くなり、健康な日々を過ごす事が困難となります。

一体何が起こっているのか?

ヒトの血清を用いた研究では複数の炎症性サイトカイン/ケモカインの分泌が亢進し、いわゆるサイトカインストームを起こしている事が報告されています。また一方では間質性肺炎を起こした肺の組織を見ると、単球やマクロファージといった特定の免疫細胞が浸潤し、組織破壊に関わっている可能性が示唆されています。しかしながら、これらは血清や病理組織で起こっている現象を観察しているに過ぎず、本当の原因や病態はまだ十分に解明されていません。 抗MDA5抗体陽性急速進行性間質性肺炎は元来アジア人に多い疾患であったため、アジアから多く報告されてきましたが、近年では世界的に大流行している新型コロナウイルス感染症で起こるサイトカインストームと重症の肺炎像が抗MDA5抗体陽性急速進行性間質性肺炎と似ていることから、世界的に注目を浴びる病気となってきました。
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難病治療の現状

マウスモデル作成の意義

皮膚筋炎は膠原病の一つであり、難病に指定される希少疾患です。こうした希少疾患では十分な病態解明が未だ進まず、疾患特異的治療の開発が遅れています。同じ膠原病でも、関節リウマチや全身性エリテマトーデスでは病態解明や新規治療薬の開発が少しずつ進んでいます。それには動物モデルが大きく貢献して来ました。しかし、皮膚筋炎やそれに伴う間質性肺炎に関しては、未だに治療法の開発が遅れています。それは適切な動物モデルが十分に開発されてこなかったことが大きな要因といえます。特に、抗MDA5抗体陽性皮膚筋炎については、最も予後不良な一群であるにもかかわらず適切な動物モデルが存在せず、病態特異的治療法の開発が進んでいません。我々は本疾患の動物モデルを世界に先駆けて作成する事で、病態を探究し、より負担の少ない疾患特異的治療法開発の礎を築きたいと考えています。

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モデルマウス

 

研究体制

 

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吉田 常恭

大学院生
京都大学大学院医学研究科 内科学講座 臨床免疫学教室
リウマチ膠原病

2013年 日本医科大学医学部卒業
2013年 武蔵野赤十字病院初期研修医
2015年 洛和会音羽病院後期研修医
2018年 洛和会音羽病院総合内科医員
2019年 京都大学大学院医学研究科 内科学講座 臨床免疫学教室 大学院生

 

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笹井蘭

助教
京都大学大学院医学研究科 内科学講座 臨床免疫学教室
リウマチ膠原病

2002年 京都大学医学部医学科卒業
2002年 京都大学医学部附属病院内科研修医
2003年 静岡県立総合病院内科研修医
2005年 京都大学大学院医学研究科臨床免疫学教室入学
2009年 京都大学大学院医学研究科博士課程修了
2010年 京都大学大学院医学研究科医学博士
2012年 京都大学医学部附属病院 免疫・膠原病内科 特定病院助教
2016年 京都大学大学院医学研究科 臨床免疫学 助教

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森信暁雄

教授
京都大学大学院医学研究科 内科学講座 臨床免疫学教室
リウマチ膠原病

1988年 京都大学医学部医学科卒業
1995年 京都大学大学院医学研究科 修了
1997年 神戸大学医学部 臨床検査医学講座 助手
2000年 米国国立衛生研究所(NIH) 研究員
2004年 神戸大学大学院医学系研究科 臨床病態免疫学講座 講師
2012年 神戸大学大学院医学研究科 内科学講座免疫内科学 准教授
2020年 京都大学大学院医学研究科 内科学講座臨床免疫学 教授

税法上の優遇措置が適用されます

本プロジェクトは、京都大学寄附金取扱規程に則り、京都大学へのご寄付として取り扱われます。本プロジェクトへの寄付後、京都大学より送られてくる領収書を控除証明書として確定申告書に添付し、所轄税務署へご提出ください。領収書の日付は、寄付申込日ではなく、寄付をされた翌月末の日付となります。
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2022.06.29 兵庫県 2013年にこの病気を発症しました。 総合病院に入院しましたが当時は間質性肺炎しか分からず治療の効果も無く急性増悪し命の危機がありました。 たまたま京大病院の吉藤先生が入院していた総合病院にいらして呼吸器の担当医が相談した所、皮膚筋炎ではないか 京大病院で抗体検査しましょう。と言って下さり そこから病名が確定し治療が始まりました。 寝たきりになり辛い治療でしたが吉藤先生はじめ、総合病院の先生達のご尽力のおかげで今は寛解し普通の生活を送れています。 薬は飲み続けているものの社会復帰も出来ました。 30代の発症でこれからの人生に諦めなければならない事もあり絶望もしましたが自分で歩けて好きな所へ行き、好きなものを見て、好きな物を食べる事の幸せを噛み締めています。 これから同じ病気を発症した方が絶望せずに治療を受けて、発症前と変わらず自分の人生を歩めますように。そして治療に関わって下さった全ての方に感謝致します。 私が今生きて人生を楽しめているのは皆様のお陰です。本当にありがとうございます。
2022.06.27 兵庫県 約9年前、母がこの病気で亡くなりました。大きな病気をしたことがなく、健康な母がまさか、急にこの難病になるなんて、信じられませんでした。今でも他に治療法はなかったのか、どれが最善であったのか、調べては涙してしまいます。母は病室で『病名わかりし日、涙。治療法わかりし、又、涙。生きていける幸せに、又、涙』と日記に書き、発症後、わすが2ヶ月で亡くなりました。この難病の原因、治療法の確立を切に願います。そして、この難病以外にも、原因、治療法が確立し、難病に苦しむ方が、少なくなることを願います。
2022.06.22 埼玉県 とてもお世話になった方が他界いたしました。生前その方は色々な所に寄付をしていたので、その方の志を引き継がせていただいております。 一日も早く、辛い病状の方々が治り、お身体もお心も安らげますように。 少しばかりですが、お使いいただければ嬉しいです。
2022.06.22 千葉県 研究に少しでもお役になれば。
2022.06.21 静岡県 応援させていただきます。
2022.06.19 奈良県 この病気を患っています。希少な病気を研究して下さってる京大病院の皆さまに感謝の気持ちでいっぱいです。原因がわからない病であるため、不安な気持ちで過ごしています。どうか、皆様が十分に研究に打ち込めるような環境が整い、この病の原因が解明できますよう心から祈り、応援いたします。僅かですが寄付させていただきます。
2022.06.07 兵庫県 私は抗MDA5抗体保持者です。 この病気の発症時、とても苦しかったこと、治療も辛かったことを今でも鮮明に覚えています。 藁にもすがるように、当時から研究をされていた京都大学病院でセカンドオピニオンを受けました。 貴大学の研究成果での3剤併用の強化治療のお陰で命を助けていただいたことも感謝しております。稀な抗体といわれる中でも、他病院と比べて情報やデータが多く、精神的に安心して、今や治療でもお世話になっています。 いつの日か、この病気に確実な原因と治療法が見つかり難病でなくなったらと切に願っております。 京都大学病院の先生方の日頃からのご熱心な研究に期待して、僅かですが喜んで寄付をします。 この病気に限らず、難病といわれる病がこの世から消えますように。
2022.05.26 東京都 昨年自分がこの病気に罹患し治療の難しさを実感しています。治療法進歩の一助になれば幸いです。研究応援しております!
2022.05.23 東京都 Medii一同、この重要な病態疾患研究の発展と患者さんの未来を照らす一助になることを心から祈念しています。
2022.05.17 千葉県 応援してます。いつもTwitterで勉強させてもらってます
2022.05.16 京都府 応援しています。マウスに心より感謝をこめて。
2022.05.16 茨城県 大学も巻き込んでの研究さすがですね。こちらはなかなか研究が進んでいませんが、、頑張ります。ではでは~
2022.05.06 長野県 創薬、病気の解明にモデルマウスは欠かせないと伺いました。微力ですが是非お役に立てて頂けたらと思います。
2022.05.02 滋賀県 研究者の先生方には感謝しかありません。同病の方々の不安や病状が少しでも軽くなる事を願っています。
2022.05.02 京都府 皮膚筋炎抗MDA5抗体で治療中です。 このような希少な難病に注目してくださりありがとうございます。さらなる研究の発展とマウスに感謝してほんの気持ちですか応援させてください。
2022.04.30 東京都 貧乏人ですが、少しでも研究が進めばと思いご飯を抜いて寄付を致したく思います。
2022.04.29 大阪府 姪がこの病気で苦しんでいます。 良い薬が早くできる事を願って僅かですが協力させて頂きます。
2022.04.28 山梨県 抗MDA5抗体陽性の皮膚筋炎患者です。幸い治療経過は良好ですが、薬剤の副作用に苦しみ、一年間休職をしました。今も病気への不安を抱えています。病態解明に向けた研究が行われることを待ち望んでいました。患者数の少ない疾患に目を向けて頂いて感謝致します!
2022.04.24 東京都 応援しております!
2022.04.22 大阪府 頑張ってください!
2022.04.22 京都府 京都の隅で難病の方と関わりを持つ薬局のものです。 私自身昔とあるモデルマウスを研究室にて増殖させていた経験と 少しでも難病の方への支援につながればと思い応募させていただきました。
2022.04.19 京都府 ご研究のさらなる発展と成功を期待し、また、マウスに感謝をこめて
2022.04.19 千葉県 私自身、昨年より指定難病である「重症筋無力症」を発病し治療を行っています。ご研究の病気より重症度は低いかもしれませんが、最悪死に至ると言われており、不安な気持ちは拭えません。皆様ご研究が進み少しでも多くの方が安心できるようお祈り申し上げます。
2022.04.18 埼玉県 応援しております
2022.04.17 秋田県 母が、皮膚筋炎から間質性肺炎を発症し、入院からわずか3か月で亡くなりました。 ぜひとも、病態を解明していただきたいです。よろしくお願いいたします。
2022.04.17 千葉県 少しですが役立てて下さい。
2022.04.16 東京都 多くの方の希望となる研究に敬意を表します。少額ですが、研究のお役にたちますように。
2022.04.16 埼玉県 皮膚筋炎で昨年、父親を亡くしました。意義ある挑戦を心から応援申し上げます。
2022.04.16 東京都 いつも私たち患者の為に、ご尽力いただきありがとうございます。 これからも安心して笑顔で治療を受けられる日が続きますように患者も協力して一緒に頑張ります‼︎
2022.04.16 静岡県 Tune先生、いつも勉強させて頂きありがとうございます。研究の成功を祈念しております。

応援コメント

2022.06.29 兵庫県
2013年にこの病気を発症しました。 総合病院に入院しましたが当時は間質性肺炎しか分からず治療の効果も無く急性増悪し命の危機がありました。 たまたま京大病院の吉藤先生が入院していた総合病院にいらして呼吸器の担当医が相談した所、皮膚筋炎ではないか 京大病院で抗体検査しましょう。と言って下さり そこから病名が確定し治療が始まりました。 寝たきりになり辛い治療でしたが吉藤先生はじめ、総合病院の先生達のご尽力のおかげで今は寛解し普通の生活を送れています。 薬は飲み続けているものの社会復帰も出来ました。 30代の発症でこれからの人生に諦めなければならない事もあり絶望もしましたが自分で歩けて好きな所へ行き、好きなものを見て、好きな物を食べる事の幸せを噛み締めています。 これから同じ病気を発症した方が絶望せずに治療を受けて、発症前と変わらず自分の人生を歩めますように。そして治療に関わって下さった全ての方に感謝致します。 私が今生きて人生を楽しめているのは皆様のお陰です。本当にありがとうございます。
2022.06.27 兵庫県
約9年前、母がこの病気で亡くなりました。大きな病気をしたことがなく、健康な母がまさか、急にこの難病になるなんて、信じられませんでした。今でも他に治療法はなかったのか、どれが最善であったのか、調べては涙してしまいます。母は病室で『病名わかりし日、涙。治療法わかりし、又、涙。生きていける幸せに、又、涙』と日記に書き、発症後、わすが2ヶ月で亡くなりました。この難病の原因、治療法の確立を切に願います。そして、この難病以外にも、原因、治療法が確立し、難病に苦しむ方が、少なくなることを願います。
2022.06.22 埼玉県
とてもお世話になった方が他界いたしました。生前その方は色々な所に寄付をしていたので、その方の志を引き継がせていただいております。 一日も早く、辛い病状の方々が治り、お身体もお心も安らげますように。 少しばかりですが、お使いいただければ嬉しいです。

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